Geeniterapiaa kokeiltiin silmäsairauteen
3.5.2007
Lontoolaisessa Moorfieldin silmäsairaala on ensimmäisenä ottanut käyttöön geenikorvaushoidon silmäsairaudessa. Kohteena oli synnynnäinen silmäsairaus, joka rappeuttaa näön ajan myötä. Sairauden aiheuttaa virhe geenissä RPE65, jonka vuoksi valoa-aistivien verkkokalvon solujen toiminta on heikentynyt.
Kyseistä sairautta potevan potilaan toiseen silmään siirrettiin geenin kopioita virheellisen tilalle. Tällä hetkellä potilas kykenee näkemän hahmoja päiväsaikaan, mutta hyvin vähän yöllä. Viallisen geenin korvaaminen geeniterapialla paransi koe-eläimillä näköä, mutta menetelmän toimivuutta ihmisillä ei vielä tiedetä. Tulosten saaminen vie useita kuukausia. Mikäli menetelmä toimii, sitä voidaan käyttää lukuisiin erilaisiin perinnöllisiin silmäsairauksiin.
Johtava tutkija, professori Robin Ali on kollegoineen kehittänyt tekniikkaa jo 15 vuoden ajan. Tutkijoiden mukaan silmä on hyvä geeniterapian kohde, koska se on yksinkertainen elin ja siitä näkee helposti miten se reagoi. Mikäli menetelmä saadaan toimimaan silmässä, tutkijat voivat siirtyä monimutkaisempiin elimiin.