Geenihoitoa nanopartikkeleilla
15.5.2007
Kuopion yliopiston tutkija Marjo Männistö selvitti tuoreessa väitöskirjassaan nanopartikkeleiden soveltuvuutta geenihoitoon ja solujen kasvuvaiheen merkitystä geenien kuljettamisessa jakautuviin soluihin.
Geeninhoidon periaate on yksinkertainen: solujen tumaan viedään toimintakykyinen geeni, joka voi toimia erillisenä yksikkönä kromosomaalisen DNA:n rinnalla tai joissain tapauksissa se voi liittyä kromosomaaliseen DNA:han ja toimia sen osana. Viallisen geenin toimintaa voidaan myös hiljentää, jotta virheellisen proteiinin tuotto estyy.
Geenien kuljettaminen soluihin ja siellä toimintakykyisinä tumaan on oleellinen osa geenihoitoa. Geenejä ei voida kuljettaa soluihin sellaisenaan. Kuljetukseen tarvitaan joko muokattuja viruksia tai nanopartikkeleita. Nanopartikkeleita on kehitetty vaihtoehdoksi viruksille, jotka eivät aina ole turvallisia hoidettaville potilaille. Useimpien geeninkuljettimien ongelmana on kuitenkin heikko teho.
Geenin suora korjaaminen on nykyisin vielä vaikeaa. Proteiinit ovat biologisen elämän rakennusaineita, jotka säätelevät elintoimintoja, ja joiden tuottoa geenit säätelevät. Geenejä tai sen osia voidaan siis käyttää lääkkeenä korjaamaan puuttuvaa tai estämään virheellisen proteiinin tuottoa.
Väitöskirjassa tutkittiin yli 80 kantajayhdisteen ominaisuuksia ja geeninsiirron tehokkuutta. Monien yhdisteiden fysikaalis-kemialliset ominaisuudet olivat geeninsiirrolle suotuisia ja niistä useat myös otettiin tehokkaasti soluihin, mutta biologinen aktiivisuus proteiinin tuoton osalta jäi heikoksi. Tutkimuksessa osoitettiin, että siirretyn geenin aktiivisuus tumassa on keskeinen nanopartikkelivälitteisen geenihoidon tehokkuutta heikentävä tekijä.